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１１月２２日，美國食品和藥品管理局（ＦＤＡ）批準(zhǔn)了全球首個Ｂ型血友病基因療法Ｈｅｍｇｅｎｉｘ。這款藥物在給患者帶來治療希望的同時，每劑高達(dá)３５０萬美元（約合人民幣２５００萬元）的定價令人難以企及，并且再一次刷新了“全球最貴藥物”紀(jì)錄。
注射１次，出血次數(shù)減少５４％
這款名為Ｈｅｍｇｅｎｉｘ的基因藥物是澳大利亞制藥公司ＣＳＬ?。拢澹瑁颍椋睿玳_發(fā)，用于治療中重度至重度Ｂ型血友病。２０２０年，ＣＳＬ?。拢澹瑁颍椋睿绻疽裕矗祪|美元的價格從ＵｎｉＱｕｒｅ公司收購全球版權(quán)，并將這種基因療法商業(yè)化。不過，藥物本身仍會在ＵｎｉＱｕｒｅ位于馬薩諸塞州的設(shè)施中生產(chǎn)。
根據(jù)ＵｎｉＱｕｒｅ和ＣＳＬ的協(xié)議，ＵｎｉＱｕｒｅ還將獲得高達(dá)１５億美元的里程牌付款和特許權(quán)使用費。
Ｂ型血友病是一種遺傳性出血疾病，目前全球大約每４萬人中就有１人受到Ｂ型血友病的影響。按照ｕｎｉＱｕｒｅ早些時候的估計，美國和歐洲大約有１６００萬Ｂ型血友病患者，Ａ型血友病患者則是前者的５倍。這種疾病是由一種基因突變引起，它阻礙了身體制造ＩＸ因子的能力，而凝固因子ＩＸ是產(chǎn)生血塊以阻止出血所需的蛋白質(zhì)。
Ｂ型血友病的癥狀可能包括受傷、手術(shù)或牙科手術(shù)后的長時間或大量出血。在嚴(yán)重的情況下，出血發(fā)作可能在沒有明確原因的情況下自動發(fā)生。長時間的出血發(fā)作可能導(dǎo)致嚴(yán)重的并發(fā)癥，如出血進(jìn)入關(guān)節(jié)、肌肉或內(nèi)部器官，甚至包括大腦。
據(jù)悉，目前臨床上針對血友病的治療，大多會采用預(yù)防性輸注凝血因子的方法，重型血友病人一般一個星期就要輸２－３次，而輕型的病人就相對好一些，輸注的間隔會稍長。不過即使是普通血友病患者，每年治療費用依舊昂貴。
“血友病的基因療法已經(jīng)有２０多年的歷史了。盡管在治療血友病方面取得了進(jìn)展，但預(yù)防和治療出血事件會對個人的生活質(zhì)量產(chǎn)生不利影響，”ＦＤＡ生物制品評估和研究中心主任Ｐｅｔｅｒ?。停幔颍耄笳f，“今天的批準(zhǔn)為Ｂ型血友病患者提供了一個新的治療選擇?！?/p>
Ｈｅｍｇｅｎｉｘ為患者提供了一種長期的解決方案。
Ｈｅｍｇｅｎｉｘ由一個攜帶凝血因子ＩＸ基因的病毒載體組成。該基因在肝臟中表達(dá)，以產(chǎn)生凝血因子ＩＸ蛋白，增加血液中的因子ＩＸ水平，從而限制出血的發(fā)作?；颊咧恍枳⑸湟淮?，就能將一年的出血次數(shù)減少５４％。試驗顯示，高達(dá)９４％的患者在接受Ｈｅｍｇｅｎｉｘ治療后停止使用預(yù)防藥物，結(jié)束了之前的持續(xù)治療。
３個多月，“全球最貴藥物”３次刷新
雖然基因療法療效好，但高昂的價格一直也是爭議的焦點。在近３個多月時間以來，“全球最貴藥物”的紀(jì)錄已經(jīng)被３次刷新。
２０１９年５月，諾華旗下治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法Ｚｏｌｇｅｎｓｍａ獲批上市，并以２１２．５萬美元的售價占據(jù)“全球最貴藥物”頭銜近兩年時間。
Ｚｏｌｇｅｎｓｍａ是?種?次性治療療法，許多接受過該藥物治療的?童暫未重新出現(xiàn)疾病跡象。根據(jù)中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，２０２２年４月，Ｚｏｌｇｅｎｓｍａ已在中國正式啟動三期臨床。
今年８月１７日，諾華“全球最貴藥物”頭銜首次易主。美國藍(lán)鳥生物宣布旗下治療β－地中海貧血的Ｚｙｎｔｅｇｌｏ獲得ＦＤＡ批準(zhǔn)，定價２８０萬美元，成為新的“天價藥王”。
當(dāng)人們還在為２８０萬美元定價而唏噓不已時，時間剛過去１個月，藍(lán)鳥生物又一次刷新了紀(jì)錄。
９月１６日，藍(lán)鳥生物官宣，ＦＤＡ已加速批準(zhǔn)該公司用于減緩４－１７歲早期活動性腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（ＣＡＬＤ）男孩神經(jīng)功能障礙的基因治療藥物Ｓｋｙｓｏｎａ上市。該款療法的定價更加令人咋舌——３００萬美元！
這也是ＦＤＡ批準(zhǔn)的針對ＣＡＬＤ患者的首款藥物。據(jù)悉，美國每年約有４０～５０名患者被診斷出患有ＣＡＬＤ。藍(lán)鳥生物預(yù)計每年治療約１０名患者。
據(jù)統(tǒng)計，結(jié)合美國處方藥比價平臺ＧｏｏｄＲｘ今年５月發(fā)布的統(tǒng)計數(shù)據(jù)，如果加上剛剛獲批的Ｈｅｍｇｅｎｉｘ在內(nèi)，目前已有６款藥品的年治療費用超過１００萬美元。
未來，天價藥可能還會被繼續(xù)刷新。
“每一個小群體都不應(yīng)被放棄。”突破性治療藥物的不斷推出，對于罕見病患者而言，無疑是一大利好。但如何讓更多患者可及的同時，又能以合理的利潤驅(qū)動藥企研發(fā)，或許還要有一段長路要走，這需要企業(yè)、國家和社會多方共同來承擔(dān)。
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